70万一针的天价药，国外只卖41美元？

小榴莲近日在抖音、微博等平台上留意到一条耸人听闻的新闻刷爆网络：70万一针的救命药，国外只卖41美元？

难道又要上演现实版的《我不是药神》吗？如果说《我不是药神》中有哪一句话让人记忆犹新，我想张长林的这句是无疑的：这个世界如果只有一种病的话，那就是穷病。对于很多病人来说，面对死亡或许并不是最痛苦的，最痛苦的是你有希望生，但却没有能力买下它！

那这到底是怎么回事儿呢？

这款天价神药又是什么呢？

湖南省怀化市溆浦县有一户家庭，今年1岁半的孩子蕾蕾得了脊髓性肌肉萎缩症（SMA），医院向患者家属推荐的，可治疗这种病的特效药，竟然高达70万元一针！医生告诉蕾蕾的父亲袁春涛，不注射药物，蕾蕾将和多数患儿一样在2岁内死于呼吸衰竭。但注射药物，第一年要打6针，此后每年要打3针进行维持。然而对于这个年收入4万块的家庭来说，一针的价格就已经是天文数字。

什么是脊髓型肌萎缩症？

SMN1突变诱发的罕见隐性遗传病

脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，一般特指由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变所导致的常染色体隐性遗传病。

简单点来讲就是SMN1基因会编码产生运动神经元存活蛋白，这些蛋白用来维持正常运动神经元的功能，一旦SMN1基因都突变，这就导致运动神经元蛋白减少，极大的影响了运动神经元极其调控肌细胞的功能。

针对脊髓型肌萎缩症

目前国内上市的唯一有效的靶点药物

正如小榴莲所展示的，脊髓型萎缩症患者的问题就出现在SMN基因的7号外显子上。SMN1基因在正常情况下有95%的可能性会产生全长型的SMN1蛋白，被用来维持运动神经元的功能；有5%的可能性会产生截短型的蛋白，会被降解。当患者两条染色体上的SMN1基因都突变时，就再也不能产生全长型的SMN1蛋白了，也就会患脊髓型萎缩症了。

可正应了那句俗话，当上帝给你关上一扇门，或许会为你再开一扇窗户。而SMN2基因就是上帝为脊髓型萎缩症患者留的那扇窗户。SMN2基因只有数个氨基酸有别于SMN2。正常状态下，SMN2有20%的可能性会产生全长型的SMN蛋白，80%的可能性会因为七号外显子跳读而产生截短型的SMN2蛋白，截短型蛋白会被降解。但是全长的SMN2却对SMN1的功能有很好的补充。

转机发生在2007，研究发现，利用寡义核苷酸链靶向SMN2基因7号外显子附近的数个位点，可以有效影响SMN2剪接，促进7号外显子的保留，形成更多具有功能的全长型SMN2蛋白。

于是乎，就有那么一家公司，Biogen

根据这个思路，研制了一款寡义核苷酸药物诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）。2019 年 2 月 22 日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。

天价药物真的只卖41美元？

只是买单的人不同

就在收治蕾蕾的医院，武汉儿童医院神经科医生邓小龙介绍，他所在的医院每年都会收治十几例SMA患者，北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心负责人邢焕萍告诉澎湃新闻，据该中心统计，目前全国约有1600名患者，SMA2型最多，不过可能还有大量患儿未被准确统计。据统计该病在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000，不难看出脊髓型肌萎缩症是罕见病。

Biogen投入数年之久开发的这款药物，面对极少数的患者，想收回前期的研发投入并且享受利润显然不会把分子靶向药物卖出感冒药的价格。

实际上，诺西那生钠注射液（Spinraza）在美国的治疗费用相当昂贵，定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。在国内该药目前售价为每支69.7万元，属于完全自费药物。显然在澳大利亚、日本该药物的发行价几乎是同样昂贵的。

只是在有些发达国家这种昂贵的药物被纳入了医保，也就是说买单的人不同，但是无论谁买单，人家医药公司都是不会少拿的。

按照美国的行情，第一年每人花费四五百万人民币，后面每年260多万人民币。累积下来，就是一个庞大的数字。要知道2019年，中国全国职工医保人均住院费用才不到1.2万元。也就是说医保池子里的水就是这么多，该开哪个水龙头，该关哪个水龙头才能惠及更多大众，对一个有着有限资源的十几亿人口大国来说是一个复杂而艰难的路程。让罕见病，极少数群体拿走大比例的资源可能并不符合目前的国情。

不过，我们相信在不久的将来，像诺西那生钠注射液（Spinraza）这样昂贵的靶向药物会不断的越来越多的被纳入医保。

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